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2017年FDA批準的46個新藥匯總及國內進展簡述
發表時間:2017-12-26     閱讀次數:     字體:【

2017年,FDA藥品審評與研究中心(CDER)批準了46個新藥,這些新藥包括新藥申請NDA中的新分子實體(NME)和生物制品許可申請(BLA)。

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上圖是過去10年中,CDER每年批準的新藥數。2017年CDER共批準了46個新藥,其中包括12個BLA和34個NME。相比于2016年的22個,今年較為理想,達到近10年新藥批準的最高值。

罕見病/孤兒藥(Rare OR "Orphan" Diseases)

已批準的46個新藥中,18個新藥獲得了孤兒藥資格(O),占CDER批準新藥的39%。罕見病有兩個特征,其一為患者人數少(美國為少于20萬人的疾;歐盟為屬于5/10000的疾。;其二為危及生命和健康的嚴重疾病。

優先審評(Priority Review)

如果CDER確定藥品能夠有潛力對醫療保健做出實質性推動,藥品將獲得優先審評。藥品在6個月內而不是標準的10個月內審評。2017年獲批新藥中有20個被認定為優先審評(P),占46個新藥的43.5%。

另外,CDER應用多種監管方法加快新藥研發和審批。這些方法除了優先審評還包括:快速通道(Fast Track)、突破性治療認定(Breakthrough)和加速批準(Accelerated Approval)。

治療領域方面,2017年還是比較豐富,不過抗腫瘤藥仍然最多,占比約26%。整體來說,美國FDA還是各企業新藥上市的首選,46個新藥有35個藥物都是全球首批。目前這些藥物在國內只有部分進入臨床試驗階段,政府和國內藥企還需更努力地讓人民獲得最新藥物治療。

下圖為2017年批準的46個新藥匯總,來源于FDA網站,Novel Drug Approvals for 2017。

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01 Trulance(普來那肽)

2017年1月19日,FDA批準了Synergy Pharmaceuticals研發的Trulance(plecanatide),用于治療成年患者慢性特發性便秘(CIC)。本品為FDA在2017年批準的第一款新藥。

在兩項12周、安慰劑對照的臨床試驗中,共有1775名成年人參與,以確定Trulance的安全性和療效。受試者為曾被診斷有便秘至少6個月、前三個月每周少于三次排便并伴有便秘癥狀的人群。他們需要每天1次被隨機給予安慰劑或Trulance。結果發現,Trulance組比安慰劑組更可能經歷完全自發性腸道運動的頻數,而且糞便頻數、粘稠度和變型性也有所改善。

02 Parsabiv(Etelcalcetide)

2017年2月7日,FDA批準了安進公司的Parsabiv(Etelcalcetide),用于治療血液透析慢性腎臟。–KD)成年患者繼發性甲狀旁腺功能亢進。此前,安進曾于2015年8月向FDA提交該藥申請,但是遭到拒絕。在歐洲,Parsabiv已于2016年11月獲批相同適應癥。在2項隨機、雙盲、III期對照試驗中,1023例中重度繼發性甲狀旁腺功能亢進的血液透析患者隨機給予etelcalcetide或安慰劑治療20~27周,etelcalcetide組患者PTH水平較基線值降低30%的患者比例分別為77%和79%,而安慰劑組則為11%和11%;etelcalcetide組PTH水平≤300 pg/mL的患者比分別為52%和56%,而安慰劑組患者僅為6%和5%。

日本方面,2016年12月19日,Ono Pharmaceutical的Parsabiv獲得了批準,該藥為安進公司授權。

03 Emflaza(地夫可特)

2017年2月14日,FDA批準了專注于罕見病新藥研發的Marathon Pharma公司的Emflaza(deflazacort),用于5歲及以上杜氏肌營養不良(DMD)患者的治療。此次批準,使Emflaza成為全球獲批治療DMD的首個皮質類固醇藥物,同時也是全球獲批治療DMD的第二款藥物。此前,FDA已授予Emflaza孤兒藥地位和優先審查資格。04 Siliq(brodalumab)

2017年2月15日,FDA批準了Valeant公司的Siliq(brodalumab),用于治療對其他系統性治療不響應的成年中重度斑塊狀銀屑病患者。該藥是一種IL-17R抑制劑,已經于2016年7月4日獲得日本PMDA批準,本品最初由安進研發,之后授權給了阿斯利康和日本麒麟制藥。阿斯利康給予Valeant在除歐洲、日本及某些亞洲國家外的全球開發和銷售Siliq的獨家授權。同時,兩家公司將分享Siliq在美國市場的銷售利潤。

歐盟方面,brodalumab于2017年7月17日獲EMA批準,商標名為Kyntheum,上市持有人為LEO Pharma A/S,用于重度斑塊狀銀屑病的治療。

05 Xermelo(telotristatetiprate)

2017年2月28日,美國FDA批準LEXICON PHARMS公司的Xermelo(telotristat ethyl)與生長抑素類似藥聯合用于成年患者類癌瘤綜合征腹瀉治療,適用于僅使用生長抑素類似藥治療疾病得不到控制的患者。

Xermelo的安全性及有效性基于一項周期為12周的雙盲、安慰劑對照試驗,受試者為90名患有高分化型轉移性神經內分泌瘤及類癌瘤綜合征的成年患者。在使用生長抑素類似藥基礎上,隨機添加Xermelo的受試者有33%的人其每天的平均排便次數下降,相比之下,在生長抑素類似藥治療基礎上隨機添加安慰劑治療的患者,僅有4%的人其每天的平均排便次數下降。

06 Kisqali(ribociclib)

2017年3月13日,FDA批準了諾華公司新藥Kisqali(ribociclib,以前稱為LEE011)與芳香酶抑制劑聯合作為初始內分泌類治療方案,用于絕經后激素受體陽性、人類表皮生長因子受體-2陰性(HR+/HER2-)的晚期或轉移性乳腺癌女性患者。

Kisqali是一種CDK4/6抑制劑,基于優秀的3期臨床試驗結果,該研究提早達到其主要終點。第一次預先計劃的中期分析顯示,與來曲唑(letrozole)單獨使用時相比,Kisqali治療在無進展生存期(PFS)上有統計學意義的顯著改善。Kisqali曾經獲得FDA頒發的突破性療法認定和優先審評資格。

2017年8月22日,Kisqali獲得了歐盟EMA批準,適應癥相同。

國內方面,諾華目前有8個臨床試驗申請,其中最早于2016年2月1日獲批了三個臨床試驗批件。6個臨床試驗申請為特殊審批品種。

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07 Xadago(沙芬酰胺)

2017年3月21日,美國FDA批準了US WORLDMEDS公司的Xadago(safinamide)作為一種輔助治療藥物用于帕金森病患者,適用于目前正使用左旋多巴/卡比多巴并經歷“關”期發作的患者!瓣P”期發作是患者藥物不起作用的一段時間,可導致帕金森病癥狀加重,如震顫及行走困難。

截至到目前,Xadago已相繼獲得多個歐洲國家的上市授權,其中包括德國、瑞士、西班牙、意大利、比利時、丹麥、瑞典和英國等,為歐洲眾多帕金森患者帶來了更多的臨床治療選擇,如今又獲得美國FDA的批準,為其帶來了更大的市場潛力。

目前國內的多家企業的甲磺酸沙芬酰胺片已經獲得臨床試驗批件。

08 Symproic(naldemedine)

2017年3月23日,美國FDA批準了日本鹽野義制藥的Symproic(Naldemedine),用于慢性非癌性疼痛成人患者中阿片類藥物引起的便秘治療。Symproic是一種阿片受體阻斷劑,專屬阻斷外周阿片受體,對中樞阿片受體幾乎沒有影響。安全性比甲基納曲酮、納洛西酮稍好。阿片類藥物引發的便秘是每一位癌癥患者都可能遇到的問題,但存在阿片截斷癥狀的風險,醫生在開處方時比較謹慎,是這一類藥物市場很難打開的一大原因,但愿本品的上市,能為OIC治療帶來突破。

3月30日,鹽野義的Symproic獲得日本PMDA批準。

09 Bavencio(avelumab)

2017年3月23日,FDA批準了輝瑞和德國默克的PD-L1抗體Bavencio (avelumab),用于治療一種叫做默克細胞癌(MCC)的罕見皮膚癌。在一個88人二期臨床試驗中,avelumab的客觀應答率為33%,其中11%為完全應答。和其它PD-1藥物一樣,很多病人應答相對持久,45%的病人應答達到一年。

9月18日,Merck Serono Europe Limited 的avencio獲得了歐盟EMA批準,用于治療默克細胞癌;9月27日,Merck Serono Co., Ltd.公司的Bavencio Injection 200 mg獲日本PMDA批準,并且獲得了日本的孤兒藥地位。

國內方面,默克雪蘭諾和輝瑞有3個臨床試驗申請,其中兩個已經獲批,兩公司各占一個。另外,國內分別有一個適應癥為實體瘤(劑量遞增期)、食管鱗癌(劑量擴展期)的1期臨床試驗和一個適應癥為非小細胞肺癌一線治療的三期臨床試驗正在開展,登記號分別為CTR20171035和CTR20171000。

10 Zejula(niraparib)

2017年3月27日,FDA批準了TESARO公司的Zejula(niraparib),用于治療成人復發性上皮性卵巢癌,輸卵管或原發性腹膜癌的維持治療(旨在延緩癌癥生長),經鉑類化療治療后腫瘤完全或部分收縮(完全或部分反應)。niraparib是一種多聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制劑,可阻斷涉及修復受損DNA酶。

3期NOVA試驗結果顯示,與安慰劑相比,降低疾病進展風險73%,無進展生存期(PFS)的中位值為21個月,安慰劑為5.5個月。從PFS數據的角度上講,Niraparib的療效是飛躍性的。

11月16日,Tesaro UK Limited公司的Zejula獲得了歐盟EMA批準。

國內方面,有一個受理號為JXHL1700160的臨床試驗申請,為楊森公司申請,已于9月1日進入序列。

11 Dupixent(dupilumab)

2017年3月28日,FDA批準了賽諾菲/再生元的Dupixent(dupilumab),用于外用處方藥無法充分控制病情或不適合這些藥物治療的中度至重度特應性皮炎(AD)成人患者。業界對Dupixent的商業前景十分看好,預計該藥的年銷售峰值將突破28億美元。

Dupixent是一種IL-4Rα亞基抑制劑,本次獲批,是基于全球性LIBERTY AD臨床項目的數據,該項目包括3個關鍵性隨機3期研究(SOLO-1,SOLO-2,CHRONOS),評估了Dupixent作為單藥(SOLO-1和SOLO-2)或聯合外用皮質類固醇(CHRONOS)治療中度至重度特應性皮炎(AD)的療效和安全性。數據顯示,所有研究均達到了主要終點和關鍵次要終點。

9月27日,歐盟EMA也批準了賽諾菲的Dupixent(dupilumab)。

國內方面,賽諾菲共有7個臨床試驗申請,其中6個已于2017年11月21日獲得臨床批件。

12 Ocrevus(ocrelizumab)

2017年3月28日,FDA批準羅氏(Roche)的單抗藥物Ocrevus(ocrelizumab),適應癥為復發緩解型的多發性硬化以及原發進展型多發性硬化。Ocrevus成為首個也是唯一一個同時獲批治療2種類型多發性硬化癥(RMS和PPMS)的疾病修飾療法,同時也是首個和唯一一個治療PPMS的疾病修飾療法。Ocrevus是一種CD20抗體,是一種全新靶點的藥物。

FDA曾于2016年2月授予Ocrevus治療PPMS的突破性藥物資格(BTD),成為MS領域首個獲此殊榮的藥物。

國內方面,有來自羅氏制藥的2個臨床試驗申請,JXSL0700053于 2009年8月14日終止了審批程序;JXSL0700019在2009年9月30日獲得了臨床試驗批件。

13 Austedo(deutetrabenazine)

2017年4月3日,FDA批準了梯瓦公司的Austedo(deutetrabenazine)上市,用于舞蹈癥(亨廷頓病,Huntington's disease)的治療AUSTEDO成為FDA批準的首個氘代藥物。

SD-809(AUSTEDO)是一種靶向VMAT-2的小分子口服抑制劑,是已上市亨廷頓藥物四笨喹嗪的氘代藥物。氘代以后,藥代動力學特征得到改善,半衰期明顯延長,從而可以使用更低的治療劑量。SD-809(AUSTEDO)最初由Auspex開發,2015年3月,在SD-809(AUSTEDO)三期臨床數據發表的4個月后,梯瓦耗資32億美元收購Auspex。14 Ingrezza(纈苯那嗪)

2017年4月11日,FDA批準了Neurocrine的Ingrezza(valbenazine),用于治療成人遲發性運動障礙(tardive dyskinesia, TD)。作為一種新型選擇性囊泡單胺轉運體2(VMAT2)抑制劑,INGREZZA是第一個也是唯一一個獲得這一適應證的藥物。TD是一種嚴重的神經系統障礙,以重復不自主運動為主要特征,常累及下頜、嘴唇及舌等。

一項為期6周、納入234名中重度TD患者的隨機安慰劑對照的三期臨床試驗顯示,INGREZZA可快速、顯著改善TD體征及癥狀,且上述改善具有臨床意義。此外,研究未觀察到受試者抑郁、自殺觀念或行為的惡化。

15 Brineura(cerliponase alfa)

2017年4月27日,FDA批準了BioMarin Pharma 公司的 Brineura(cerliponase alfa),用于治療一種叫做CLN2的超級罕見病。Brineura是第一個通過FDA批準的治療方案,針對晚發嬰兒型神經元蠟樣脂褐質沉積癥(CLN2),又被稱為三肽基肽酶-1(TPP1)缺乏癥。CLN2 疾病是一種罕見的遺傳性疾病,主要癥狀通常在2和4歲之間開始,通常包括語言延遲、復發性癲癇發作和協調運動困難(共濟失調)。受影響的兒童也會發展出肌肉抽搐(肌陣攣)和視力喪失等病情。

5月30日,Brineura獲得了歐盟EMA批準,用于治療CLN2。

16 Alunbrig(brigatinib)

2017年4月28日,FDA加速批準了ARIAD公司的Alunbrig(brigatinib),用于治療罹患間變性淋巴瘤激酶(ALK)陽性非小細胞肺癌,且在crizotinib治療后病情出現進展或不耐受的患者。在一項222例克唑替尼耐藥患者中,brigatinib 90和180mg治療組的總體應答率分別為48%和53%,其中完全緩解率分別為3.6%和4.5%。在基線伴有腦轉移患者中,90和180mg組顱內ORR分別為42%和67%。

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17 Rydapt(midostaurin)

2017年4月28日,FDA批準了諾華公司的Rydapt(midostaurin,之前叫做PKC412),第一個適應癥是與化療藥物聯合治療新診斷的有FLT3+突變的急性髓系白血。ˋML)。第二個適應癥是治療成人晚期系統性肥大細胞。╯ystemic mastocytosis,SM)。Rydapt是25年首個批準用于治療AML的藥物。同年9月18日,歐盟EMA批準了Rydapt。

此次獲得AML適應癥是基于Ⅲ期PARIFY試驗結果。該試驗篩選了3279名有FLT3突變的患者,其中717名患者參加試驗。入組患者接受Rydapt聯合阿糖胞苷(cytarabine)+柔紅霉素(daunorubicin)治療。結果顯示Rydapt聯合治療可以顯著改善總生存時間(OS)、減少23%的死亡風險。

國內方面,諾華受理號為JXHL0800392的臨床試驗申請已于2010年3月8日獲得臨床試驗批件。

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18 Tymlos(abaloparatide)

2017年4月28日,FDA批準了RADIUS HEALTH公司的Tymlos(abaloparatide) 用于治療女性絕經后骨質疏松癥。abaloparatide是一種甲狀旁腺激素相關蛋白(PTHrP)類似物,能與甲狀旁腺受體1結合,從而起到調節代謝、促進骨骼形成的作用。在ACTIVE臨床試驗(18個月的數據)與ACTIVExtend臨床試驗(前6個月的數據)中,與安慰劑相比,abaloparatide能使新發椎體骨折風險降低86%,非椎體骨折風險降低43%。此外,新發椎體骨折與非椎體骨折的絕對風險也分別降低了3.6%和2.0%。

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19 Imfinzi(durvalumab)

2017年5月1日,FDA加速批準了阿斯利康的Imfinzi(durvalumab)于用于轉移性膀胱癌治療,是第三個PD-L1抑制劑。轉移性膀胱癌是一種預后很差的膀胱癌,5年生存率不足15%,該領域近30年無重大進展。Durvalumab是一個獲突破性療法認定的藥物,ASCO公開數據顯示,Durvalumab治療的總體客觀緩解率(ORR)為31%,其中PD-L1高表達患者為46%,疾疾病控制率(DCR)為48%,PD-L1高表達患者為57%。

國內方面,durvalumab共有11個臨床試驗申請,目前已經有9個臨床試驗批件獲批。有一項適應癥為非小細胞肺癌的3期臨床試驗正在開展,登記號CTR20170012?梢妼τ诎⑺估,膀胱癌并不是最終目的。

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20 Radicava(依達拉奉)

2017年5月5日,FDA首次批準了MITSUBISHIE的Radicava(Edaravone)上市,用于肌萎縮側索硬化治療(ALS),通常(美國)稱之為“盧-格里格氏癥”。ALS俗稱漸凍癥,當年“冰桶挑戰”把這個病帶入了人們的視野。經一項日本開展的為期6個月的臨床試驗證實,依達拉奉可用于ALS的治療。該試驗將137名受試者隨機分為兩組,分別為依達拉奉實驗組和安慰劑組。經過24周治療,依達拉奉實驗組的日常功能評估結果下降幅度明顯小于安慰劑組。

2015年6月26日Edaravone已經在日本批準用于ALS,并獲得孤兒藥資格。國內依達拉奉主要適應癥為急性缺血性卒中。

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21 Kevzara(sarilumab)

2017年5月22日,FDA批準了賽諾菲/再生元合作開發的IL-6R單抗Kevzara(sarilumab),早在2月份,該藥已經獲得加拿大衛生局的批準,是繼羅氏 Actemra 之后全球第二個上市的 1L-6R 單抗,用于對一種或多種生物制品或非生物制品疾病調節性抗風濕藥物(DMARDs)不充分響應或不耐受的中重度活動性類風濕性關節炎成人患者。

Kevzara分別在6月23日和9月27日獲得了歐盟EMA和日本PMDA的批準。

國內方面:賽諾菲的SAR153191注射液已經于2016年8月10日獲得臨床試驗批準,受理號為JXSL1500028-29。

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22 Baxdela(德拉沙星)

2017年6月19日,FDA批準了MELINTA公司的Baxdela(delafloxacin),是新一代喹諾酮類抗生素,用于治療由易感細菌引起的急性細菌性皮膚和皮膚結構感染,針對細菌包括耐甲氧西林的金黃色葡萄球菌。與其他喹酮類抗菌劑相比,對革蘭氏陽性菌更有效,特別是對其他喹諾酮類抗菌劑耐藥的甲氧西林耐藥金黃色葡萄球菌(MRSA)。

Delafloxacin新藥申請(NDA)的批準得到了兩個3期臨床研究的支持。研究證明了靜脈注射或口服delafloxacin的單療法在FDA的48-72小時早期臨床反應的主要終點上,并不亞于萬古霉素(vancomycin)和阿茲特龍(aztreonam)的結合療法。Delafloxacin有良好的耐受性,在3期臨床中由副作用而導致的終止率只有0.9% 。23 Bevyxxa(貝曲沙班)

2017年6月23日,FDA批準了Portola Pharmaceuticals研發的新藥Bevyxxa(betrixaban)。用于長期住院或因運動受限出現的靜脈血栓栓塞患者。在一項全球招募7513名因嚴重癥狀住院患者的大型三期臨床試驗中,與依諾肝素鈉治療患者相比(6-14天依諾肝素鈉+35-42天安慰劑),接受Betrixaban患者(6-14天安慰劑+35-42天betrixaban)出現靜脈血栓栓塞的比例降低,但在主要目標人群中的靜脈血栓栓塞發病率上,Betrixaban 組的6.9%與依諾肝素鈉組的8.5%相比,無統計學差異。

24 Tremfya(guselkumab)

2017年7月13日FDA批準強生的Tremfya(guselkumab),用于適合系統療法(注射或口服治療)或光療(紫外線治療)的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者的治療。

Tremfya是獲批的首個也是唯一一個只針對白介素23(IL-23)具有選擇性阻斷作用的生物療法,IL-23是一種細胞因子,在斑塊型銀屑病中發揮了關鍵作用。

2017年10月10日,Tremfya又獲得EMA批準,成為歐洲獲批的首個也是唯一一個只針對白介素23(IL-23)的單克隆抗體。

25 Nerlynx(neratinib)

2017年7月17日,FDA批準PUMA BIOTECH公司的Nerlynx(neratinib)用于早期HER2陽性乳腺癌的延長輔助治療。Nerlynx的安全性及有效性基于一項隨機試驗,受試者為2840名前兩年完成曲妥珠單抗治療的早期HER2陽性乳腺癌患者。這項研究檢測了試驗開始后癌癥復發或因任何因素導致死亡的時間。兩年后,94.2%的Nerlynx治療患者未經歷癌癥復發或死亡,相比之下,安慰劑治療患者的這一比例為91.9%。

國內方面,這個藥目前比較火熱,分別有來自惠氏、精鼎醫藥、北京法馬蘇提的20個臨床試驗批件。

26 Vosevi(sofosbuvir,velpatasvir,voxilaprevir)

2017年7月18日,FDA批準吉里德的丙肝三代雞尾酒--新藥Vosevi用于治療無肝硬化(肝病)或輕度肝硬化的1-6型慢性丙型肝炎病毒(HCV)成年患者群體,療效顯著,被業內稱為神藥“吉四代”。獲得了FDA頒發的優先審評資格和突破性療法認定。

歐盟方面,EMA于2017年7月26日批準了Vosevi上市,僅比FDA晚8天。

27 Idhifa(Enasidenib)

2017年8月1日,FDA批準了新基醫藥的Idhifa(Enasidenib),用于IDH2基因突變的急性骨髓性白血。ˋML)治療。Idhifa是異檸檬酸脫氫酶-2抑制劑,其通過阻斷促進細胞生長的幾種酶來起作用。Idhifa獲得FDAP批準是通過在199例復發性或難治性AML患者的單臂試驗中進行了研究,患者具有IDH2實時檢測的IDH2突變。Idhifa治療6個月時,有19%病人完全應答,中值應答時間為8.2個月,4%的患者出現全緩解部分血液學恢復,中值生存期為19.7個月。

國內情況:新基醫藥在2016年10月19日獲得了4個臨床批件,受理號為JXHL1500324-27,并獲得了特殊審批品種的地位。目前國內有一個3期臨床試驗正在開展,登記號為CTR20170961。

28 Mavyret(格卡瑞韋;哌侖他韋)

2017年8月3日,FDA批準艾伯維的Mavyret(glecaprevir和pibrentasvir),用于治療沒有肝硬化(肝臟疾。┗蛴休p微肝硬化的慢性丙型肝炎病毒(HCV)基因型1-6成年患者,包括有中重度腎病的患者及透析患者。Mavyret也被批準用于既往以含一種NS5A抑制劑或一種NS3/4A蛋白酶抑制劑(但兩種藥物不同時使用)方案治療過的HCV基因型1感染患者。

2017年7月26日,歐盟EMA批準了艾伯維的glecaprevir/pibrentasvir上市,商標名為Maviret。用于全部6種基因型(GT1-6)慢性丙型肝炎病毒(HCV)成人感染者的治療。

2017年9月27日,日本批準了艾伯維的Maviret Combination Tablets,并且獲得優先審評。

29 Besponsa(inotuzumab ozogamicin)

2017年8月17日,FDA批準了惠氏(輝瑞)的Besponsa(inotuzumab ozogamicin),用于治療成人復發性或難治性B 細胞前體急性淋巴細胞白血。ˋLL)。Besponsa是一種抗體藥物偶聯物(ADC),由靶向CD22的單克隆抗體inotuzumab與細胞毒制劑卡奇霉素(calicheamicin)偶聯而成。CD22 是在癌細胞上發現的一種細胞表面抗原,存在于幾乎所有的B -ALL患者中。Besponsa靶向結合惡性B細胞表面的CD22抗原后內化進入細胞內,釋放出細胞毒制劑卡奇霉素,摧毀癌細胞。

在一項有326例先前接受過一次或兩次治療的復發性或難治性的β細胞ALL患者中進行的一項隨機試驗中,在接受Besponsa治療的患者中,35.8%的患者的完全緩解的中位數為8.0個月,而在接受其它化學療法的患者中,僅17.4% 的患者的完全緩解的中位數為4.9個月。

歐盟方面,早在2017年6月29日,輝瑞的Besponsa就被EMA批準上市,用于既往接受至少一種酪氨酸激酶抑制劑(TKI)治療失敗的復發性或難治性CD22 陽性B細胞前體費城染色體陰性(Ph-)急性淋巴細胞白血病(ALL)和費城染色體陽性(Ph+)急性淋巴細胞白血病(ALL)成人患者的治療。

國內方面:惠氏制藥的JXSL0800036臨床試驗申請已于2009年4月21日被終止了審批程序;輝瑞投資有限公司獲得了三個臨床試驗批件,最早的為2013年10月22日獲批臨床的注射用Inotuzumab Ozogamicin;受理號為JXSL1100048。

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30 Vabomere(美羅培南,Vaborbactam)

2017年8月29日,美國FDA批準了REMPEX PHARMS MEDCNS公司的VABOMERE注射劑(meropenem+VABOMERE)用于成人復雜性尿路感染(cUTI)的治療,包括由敏感腸桿菌(大腸桿菌、克雷白氏桿菌、陰溝腸桿菌)引起的腎盂腎炎。Vabomere是一個復方制劑,由已批準藥物美羅培南和一個新型β-內酰胺酶抑制劑Vaborbactam組成,申請類型為TYPE 1/4。

Vabomere的安全性和有效性已經在臨床試驗中得到了評估與肯定,臨床試驗包括545名成人參與者,其中包括腎盂腎炎患者。研究將新藥Vabomere與哌拉西林進行了分組對比,哌拉西林是另一種抗菌藥物,首次注射結束之后,使用Vabomere的患者改善率達到98%,使用哌拉西林的患者改善率為94%,在完成七天注射之后,77%使用Vabomere的患者得到了改善,另一組使用哌拉西林的比例則為73%。

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31 benznidazole(芐硝唑)

2017年8月29日,美國FDA加速批準了CHEMO RESEARCH SL公司的Benznidazole上市,用于2-12歲兒童中查加斯。–hagas disease)的治療。這是在美國獲批治療查加斯病的首款藥物。

查加斯病,是一種由克氏錐蟲(Trypanosoma cruzi)引起的寄生蟲感染,能夠通過不同路徑傳染,美國大約有30萬患者。Benznidazole 的安全性和有效性基于兩項安慰劑對照試驗,受試者為6-12歲的兒科患者。在第一項試驗中,大約60%的Benznidazole治療兒童其抗體測試有從陽性轉為陰性的變化,而服用安慰劑的兒童這一比例大約為14%。第二項試驗的結果類似,大約55%的 Benznidazole治療兒童其抗體測試有從陽性轉為陰性的變化,服用安慰劑的兒童這一比例只有5%。

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32 Aliqopa(Copanlisib)

2017年9月14日,FDA批準拜耳PI3K抑制劑Aliqopa(Copanlisib),用于治療罹患復發性濾泡性淋巴瘤,且已經接受了至少兩次系統療法的成人患者。作為一款PI3K抑制劑,它能抑制PI3K-α和PI3K-δ兩種激酶亞型。在104例此前經過2種以上治療后復發的濾泡性B細胞非霍奇金淋巴瘤患者中,總緩解率為59%。完全或部分緩解患者的中位緩解持續時間為12.2個月。因療效出色和患者稀少,FDA授予了其加速審批和孤兒藥地位。

國內最早于2014年3月10日獲得了CDE的臨床試驗批件,截止目前已經獲得了5個臨床試驗批件。另外有2個3期臨床試驗正在開展,登記號為CTR20160362和CTR20160337。

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33 Solosec(塞克硝唑)

2017年9月15日,FDA批準了Symbiomix公司的Solosec(secnidazole),用于成年女性的陰道炎治療。secnidazole是一款強效的5-硝基咪唑抗生素膠囊,這是唯一一款治療細菌性陰道炎的單劑口服療法(single-dose oral therapy),也是10多年來治療這一疾病的第一款口服新藥。

然而,國內這個藥的片劑和膠囊劑卻早已上市,有23個制劑批準文號,另外有155個在申報中,也可用于治療陰道炎。

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34 Verzenio(阿貝西利)

2017年9月28日,FDA批準禮來制藥的Verzenio(abemaciclib)上市,用于荷爾蒙受體陽性、HER2陰性的晚期或復發乳腺癌治療。Verzenio是第三款CDK4/6抑制劑,它的作用機制是阻斷某些分子(稱作細胞周期素依賴性激酶4和6;CDK4/6),而這些分子能夠促進癌細胞的生長。

CDK4/6抑制劑是最近幾年競爭比較激烈的抗癌藥物,和PARP可以并列第二,僅次于PD-1藥物的拼刺刀式競爭。輝瑞率先在2015年二月上市Ibrance,諾華今年三月上市Kisqali。不到三年時間就基本劃分完CDK4/6的100億美元市場,顯示現在競爭的激烈程度。作為第三個上市CDK藥物,Verzenio要想從這個百億美元市場分一杯羹并不容易。

國內情況:禮來制藥最早于2015年10月27日獲得了CDE的臨床試驗批準,申請代號為LY2835219,截至目前,該企業總共獲得8個臨床試驗批件。中國臨床試驗數據庫顯示目前有2個3期臨床試驗和1個1期臨床試驗正在開展。

35 Calquence(阿可替尼)

2017年10月31日,FDA加速批準了阿斯利康BTK抑制劑Calquence(acalabrutinib),用于既往至少接受過一次套細胞淋巴瘤(MCL)治療的成年患者。Calquence是一種激酶抑制劑,通過阻斷腫瘤細胞復制和轉移所需的酶發揮療效。

Calquence的本次批準是基于單臂試驗的數據,其中包括124例接受至少一次治療的套細胞淋巴瘤患者。該試驗測量了治療后經歷了腫瘤完全或部分收縮的患者數量(總體響應率)。在試驗中,81%的患者有完全或部分響應(40%完全響應,41%部分響應)。

36 Vyzulta(latanoprostene bunod)

2017年11月2日,FDA批準Valeant Pharmaceuticals全資子公司Bausch + Lomb的青光眼新藥VYZULTA(latanoprostene bunod滴眼液,0.024%)上市。這也是首款獲批上市的降低眼壓的前列腺素類似物。VYZULTA是一款每日一次的單藥療法,在青光眼的治療上有著雙重作用機制——拉坦前列素酸(latanoprost acid)能作用于葡萄膜鞏膜通路,促進房水的排出;丁二醇單硝酸酯(butanediol mononitrate)則能釋放一氧化氮,通過小梁網和許萊姆氏管(Schlemm's canal)促進房水排出。這種雙管齊下的療法在一系列臨床試驗中得到了驗證:與馬來酸噻嗎洛爾滴眼液相比,VYZULTA展現出了非劣效與優效;與拉坦前列素相比,VYZULTA能更顯著地降低眼壓。此外,它的短期療效與長期安全性也得到了確認。

37 Prevymis(來特莫韋)

2017年11月8日,FDA批準了PREVYMI(letermovir)口服片劑和靜脈注射液,在接受異基因造血干細胞移植(HSCT)后,巨細胞病毒(CMV)血清呈陽性的成人患者中,預防CMV感染和相關疾病。這是15年來在美國批準的第一種CMV感染新藥。

PREVYMIS是一種新型非核苷CMV抑制劑(3,4-二氫喹唑啉),通過特異性靶向病毒終止酶復合物來抑制病毒復制。關鍵性3期臨床試驗中,PREVYMIS組(38%,n = 122/325)與安慰劑組(61%,n = 103/170)相比,發生臨床上顯著CMV感染、停止治療或HSCT后第24周數據缺失[治療差異:-23.5(95%置信區間-32.5至-14.6),(p<0.0001)]明顯減少。接受PREVYMIS治療的患者與接受安慰劑的患者相比,全因死亡率分別為12%和17%。在這項研究中,PREVYMIS組的骨髓抑制發生率與安慰劑組相當。PREVYMIS組的中位移植時間為19天,安慰劑組為18天。

38 Fasenra(benralizumab)

2017年11月14日,FDA批準阿斯利康Fasenra(benralizumab)上市,用于12歲及以上具有嗜酸性表型的重度哮喘患者的附加維持治療。Fasenra是唯一一款可以在24小時之內將嗜酸性粒細胞直接、快速和近乎完全清除的呼吸疾病治療用生物藥。Fasenra是一種可以直接與嗜酸性粒細胞白介素-5α受體(interleukin-5 receptor)結合的人源化單克隆抗體,通過組織自然殺傷細胞誘導嗜酸性粒細胞的凋亡(程序性細胞死亡)。2017年11月10日,EMA人用醫藥產品委員會(CHMP)已經建議批準benralizumab上市,該藥物在日本及其它地區的上市申請也處在審評中。

國內情況:日本的協和發酵麒麟株式會社于2016年7月28日獲得了3個臨床試驗批件,受理號為JXSL1400057-59。并有一項該公司的臨床試驗登記號為CTR20170780的3期臨床試驗正在進行中。

39 Mepsevii (vestronidase alfa-vjbk)

2017年11月15日,FDA批準Ultragenyx Pharma的新藥 Mepsevii(vestronidase alfa-vjbk),用于VII型粘多糖貯積癥(MPS VII)治療。

MPS VII是一種極為罕見的遺傳病,全球不到150名患者,而且每一名患者的癥狀都有所不同。但絕大多數患者會有嚴重的骨骼異常,病情隨著年齡增長不斷加重。Mepsevii 是一種酶替代療法,能行使正常的酶活功能,幫助患者進行代謝,對癥下藥地治療疾病。這款創新療法曾獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格以及快速通道資格。

40 Hemlibra(艾米希組單抗)

2017年11月16日,FDA批準羅氏的白血病單抗 Hemlibra(emicizumab),這是近20年來首個獲FDA批準的用于治療體內含有VIII因子抑制物的A型血友病新藥。Hemlibra 是一種創新型療法,它通過橋接血液中的其他因子以恢復病人的血液凝血。皮下注射使用,每周注射一次。

HAVEN1研究表明,12歲及以上的體內含有VIII因子抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra預防治療后,與沒有接受預防治療的患者相比,出血率降低87%。同類首個患者內分析表明,與非介入性研究(NIS)中接受BPA 預防治療的患者相比,接受Hemlibra預防治療的患者的出血率顯著降低79%。

HAVEN2研究的中期結果表明,12歲以下的體內含有抑制物的A型血友病兒童患者,在接受Hemlibra預防治療后,有87%未出現出血。在參加NIS的13名兒童患者的患者內分析中,Hemlibra預防治療與BPA治療相比出血率降低99%。

2015年,Hemlibra曾獲FDA授予的優先評審資格和突破性療法認定,用于治療12歲及以上的體內含有抑制物的A型血友病患者。歐洲藥物管理局(EMA)也正在加速評估HAVEN 1和HAVEN 2的試驗數據。

國內情況:目前羅氏共有9個臨床試驗申請,其中5個臨床試驗已經獲得批準,受理號為JXSL1600027-29、JXSL1600034-35;4個臨床試驗在審批審評中,受理號為JXSL1700076-79。另外,1項適應癥為A型血友病的1期臨床試驗正在進行中,臨床試驗登記號:CTR20171409。

41 Ozempic(司美魯肽)

2017年12月5日,FDA批準了諾和諾德的Ozempic(Semaglutide)上市,用于加強對2型糖尿病患者的血糖控制。Semaglutide是一款人類胰高血糖素樣肽-1(GLP-1)的類似物,能起到GLP-1受體激動劑的作用。本次semaglutide的批準是基于一個大型3a期臨床試驗項目的結果,數據來自8000多名成人患者。在該研究項目中接受semaglutide治療的2型糖尿病患者,其糖化血紅蛋白(A1c)水平較多個對照組(包括安慰劑、sitagliptin、以及緩釋exenatide)均有顯著下降。

國內方面,2016年9月26日,CDE批準了丹麥諾和諾德公司Semaglutide注射液的臨床試驗,受理號JXSL1400041。另外,該公司的Semaglutide片正在申請臨床試驗,受理號為JXSL1700016-18,預計2018年8月左右將獲批臨床。藥智中國臨床試驗數據庫顯示,目前Semaglutide的臨床試驗正在進行。

42 Xepi?(奧澤沙星)

2017年12月11日,美國FDA批準了Medimetriks制藥公司的Xepi?(ozenoxacin)上市,該藥是一種新型抗生素,用于治療兩個月以上的的膿皰瘡患兒。3期臨床試驗納入877名年齡在兩個月及以上的膿皰病患兒。當每天兩次局部給藥5天時,Xepi?在預先設定的臨床和細菌學終點上優于安慰劑。治療結束顯示90.8%使用Xepi?的患者獲得了細菌學成功(細菌學成功被定義為細菌根除或推定根除),而安慰劑組為69.8%(p<0.0001)。

2015年9月28日,日本批準了相同活性成分的Zebiax Lotion 2%用于治療淺表性皮膚感染和痤瘡(伴有化膿性炎癥)。

43 Rhopressa(奈舒地爾)

2017年12月18日,美國FDA批準了Rhopressa(netarsudil)上市,用于治療罹患開角型青光眼或高眼壓的患者,降低他們的眼內壓。據Aerie Pharmaceuticals公司報道,該藥獲批時間比預期提早了兩個多月。Rhopressa是一款全新的每日一次滴眼液。它針對眼部的小梁網,能調控房水外流,從而降低鞏膜靜脈壓。

44 Steglatro (艾托格列凈)

2017年12月19日,美國FDA批準了Steglatro(ertugliflozin)上市,用于治療2型糖尿病。該藥由默沙東(MSD)和輝瑞(Pfizer)聯合開發,是一種SGLT2抑制劑,其實,之前已有多款SGLT2抑制劑獲批上市。3期臨床試驗出色數據顯示:與安慰劑對照組相比,無論是和二甲雙胍聯用,還是和Januvia(sitagliptin)聯用,ertugliflozin都能顯著降低患者的糖化血紅蛋白(HbA1c)水平。

國內情況:2015年10月13日,CDE批準了Ertugliflozin·L-PGA片的臨床試驗,受理號為JXHL1400221和JXHL1400222,該藥被CDE列為特殊審批品種。國內目前已經完成了一項1期臨床試驗(CTR20150702),正在開展一項3期臨床試驗(CTR20150701)。

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45 Macrilen (醋酸馬昔瑞林)

2017年12月20日,美國FDA批準Aeterna Zentaris公司的口服生長素釋放肽激動劑Macrilen(macimorelin)。Macrilen是一種生長激素受體激動劑,用于診斷成年生長激素缺乏癥(AGHD)。與胰島素耐量試驗(ITT)相比,Macrilen能更有效地刺激腦垂體產生生長激素。據報道,早在2013 就已經向FDA提交了NDA,FDA以療效證據不足回絕。

46 Giapreza (血管緊張素II)

2017年12月21日,FDA批準La Jolla公司的Giapreza (angiotensin II)靜脈注射液,用于升高成人膿毒癥休克或其他分布性休克患者的血壓。在一項由 321名有休克及危險低血壓患者參與的研究中,與安慰劑相比,明顯有更多的 Giapreza 治療患者獲得緩解。當添加到升高血壓的常規治療藥物中時,Giapreza 可有效地升高血壓。

 
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